Un tratament personalizat, cu terapii invatoare cu eficiență maximă, al pacientului cu leucemie limfocitară cronică începe cu un diagnostic molecular ce se poate stabili în centre de excelență, au atras atenția specialiștii în cadrul dezbaterii ”Îmbunătățirea managementului LLC în România”, organizată joi, de asociația „Echitate în Sănătate” în parteneriat cu revista „Politici de Sănătate”.
3.200 români suferă din cauza leucemiei limfocitare cronice (LLC), 900 de persoane fiind nou diagnosticate în fiecare an. LLC se întâlnește cel mai frecvent la pacienții vârstnici care suferă, de asemenea, de numeroase comorbidități legate de vârstă: hipertensiune arterială (46%), afecțiuni cardiace (13%), fibrilație atrială (6%), accident vascular- cerebral (AVC- 6%). Nevoile de tratament și de îngrijire ale pacienților sunt mari, însă numărul medicilor specialiști este insuficient – în România există doar 260 de medici hematologi în toată țara.
”LLC este cea mai frecventă limfoproliferare cronică. Este foarte important ca boala să fie corect diagnosticată. În prezent, managementul corect presupune cunoașterea anumitor particularități atât ale bolii, cât și ale pacientului. În acest sens, pacientul trebuie să ajungă cât mai repede la un diagnostic, odată ce există suspiciunea. De multe ori, în clinicile noastre primim pacienții tardiv, cu faze avansate ale bolii, când terapia nu mai este atât de eficientă. Diagnosticul necesită, în primă fază, o analiză a celulelor din sânge, deoarece, cel mai frecvent, pacientul este depistat cu limfocitoză (creșterea numărului de limfocite). Însă aceste limfocite trebuie identificate țintit cu ajutorul markerilor standardizați. Primul pas este orientarea pacientului către un serviciu care poate să ofere acest diagnostic și să confirme că pacientul are clona de leucemie limfocitară cronică. Diagnosticul se face în centrele universitare în care se derulează și subprogramul de diagnostic al leucemiilor acute (susținut de CNAS)”, a explicat conf. dr. Horia Bumbea, vicepreședinte a Comisiei de Hematologie din Ministerul Sănătății.
Acces la tratament diferențiat
Din cei 900 de pacienți noi diagnosticați în fiecare an, doar o treime necesită tratament imediat, o treime- la un moment dat (deci trebuie urmăriți), iar restul nu vor avea nevoie de tratament. Specialiștii au mai atras atenția că în populația nativă există un subgrup variabil –de 5 – 15% – cu risc genetic crescut de răspuns inadecvat la linia de tratament clasică ce cuprinde chimioterapie în combinație cu imunoterapie, iar acești pacienți trebuie identificați încă din momentul diagnosticului. Pe lângă acest subgrup, mai sunt pacienți care au alte modificări de risc, genetice, care trebuie identificați la începerea tratamentului. În plus, în funcție de comorbiditățile care apar frecvent, trebuie aleasă terapia adecvată.
În prezent, tratamentul s-a schimbat radical, în ultimii ani au apărut terapii inovative care nu mai sunt citostatice și au o eficiență sporită și un risc mai mic pe termen lung. Noile terapii oferă un răspuns profund și, de aceea, trebuie utilizate corect, la pacientul care va avea un beneficiu maxim de pe urma lor.
”În ultimii ani, avem multe medicamente noi în piață (zeci numai în ultimii 3 ani, doar pe hematologie). Cred că ne trebuie și diagnostic specific, complet și complex pe aceste cazuri, ca să oferim pacienților fix acele molecule noi care le trebuie, în funcție de factorii de prognostic. Noi vorbim de niște pacienți care, în anul 2020, au niște factori de prognostic foarte bine stabiliți. Profilul genetic și molecular ne ajută să facem tratament diferențiat. Dar pentru asta ne trebuie diagnostic complet de la început, și cred că ar trebui să avem și un registru ca să tragem o concluzie privind eficiența tratamentului acestor pacienți. O bază de date în care completăm toți pacienții din țară cu acest diagnostic, cu acești factori de prognostic și cu ce molecule primesc, poate fi folosită pentru a se face o analiză, o monitorizare a fiecăruia dintre ei. Cred că ar trebui să avem o astfel de abordare pe toate tipurile de boli. Programul de diagnostic al leucemiilor acute de la CNAS funcționează, are centre clare, se diagnostichează și se decontează corect- putem să lărgim acest program pe hemopatii maligne, incluzând LLC. Putem face acest profil molecular și genetic și să avem un diagnostic corect de la început în centrele de excelență care au metode, au echipamente și experiență, putând derula în continuare programele naționale”, a afirmat și prof. dr. Alina Tănase, președinte al Comisiei de Hematologie din Ministerul Sănătății.
LLC este cea mai frecventă leucemie a adultului, care poate fi diagnosticată cu ajutorul unor investigații de performanță, foarte bine stabilite de ghidurile internaționale. ” Este nevoie de imunofenotipare și teste de citogenetică, de biologie moleculară, care arată care ar fi prognosticul și evoluția acelui pacient, plus răspunsul la tratament. Beneficiul unui tratament adecvat este cel al unui diagnostic corect de la început. O treime dintre pacienți are nevoie de tratamente personalizate, care lasă în urmă chimioterapia și merg țintă pe mecanismul patogenic”, a susținut prof. dr. Anca Lupu, președinte Societatea Română de Hematologie.
Din păcate, de multe ori diagnosticul este dificil din cauza costurilor reduse pe care spitalele le pot aloca pentru acest lucru. Totodată pentru evaluarea eficienței terapiilor noi, este nevoie de existența unui registru național de LLC, un prim proiect fiind derulat de către specialiștii Spitalului Universitar de Urgență București, prin intermediul Societății Române de Transplant Medular. ”Există deja platforma făcută, aici sunt introduse datele generale ale pacientului, dacă primesc sau nu tratament, ce tip de tratament, datele clinice care permit evaluarea pacientului și stadializarea clinică, investigații care se fac la fiecare vizită, linii de tratament, inclusiv timpul de răspuns. Ca să introducem aceste date, însă, trebuie să avem personal care se ocupă numai de registru”, a atras atenția conf. dr. Horia Bumbea.
Participanții la dezbatere au cerut ajutorul Casei Naționale de Sănătate, care poate aloca fonduri pentru crearea centrelor de excelență și realizarea registrului. ” Mi-aș dori să existe centre de excelență la nivel de regiune, centre în care să se stabilească abordarea terapeutică unitară. Trebuie ca pacienții să primească tratamentul cât mai aproape de casă. Este un beneficiu atât pentru pacienți, cât și pentru corpul medical- toți vor avea acces la terapii noi, vor avea pe cine să întrebe atunci când au o problemă, vor avea unde să investigheze pacientul suplimentar, dacă apar complicații. Casa de Sănătate sprijin orice inițiativă derulatăpentru bunăstarea și sănătatea pacienților. Sper ca, după organizarea acestor întâlniri la nivel de centre universitare, să trecem și la realizarea efectivă a centrelor de excelență și, într-un an, să vedem și rezultatele. Poate reușim să identificăm împreună niște soluții prin care să stimulăm medicii din teritoriu să acceseze aceste centre de excelență și, de ce nu, cursuri de specialitate necesare pentru îmbunătățirea managementului acestei boli. Cu ajutorul specialiștilor din București, cred că aceste lucruri se pot rezolva. Vizavi de medicina de familie, lucrăm destul de intens pentru noul contract- cadru- am propus să stimulăm orice act medical care poate fi făcut la acest nivel și să nu mai fie nevoie ca pacientul să fie trimis la specialist pentru absolut orice. În cazul leucemiilor, ne gândim la un bonus pentru medicii de familie care dirijează un pacient cu suspiciune către specialiști și se și confirmă boala”, a anunțat dr. Vasile Ciurchea, președinte CNAS.
Despre LLC
Leucemia limfocitară cronică (LLC) este un cancer de sânge rar, grav, caracterizat prin acumularea progresivă și anormală de celule albe în sânge, măduva osoasă și țesutul limfatic. Jumătate dintre cazuri sunt asimptomatice, ca atare boala poate fi descoperită uneori doar întâmplător, și în stadii târzii. În ciuda eforturilor depuse de oamenii de știință, cauza bolii rămâne o necunoscută. Factorii de risc sunt: expunerea la unele produse chimice utilizate în agricultură/ în mediul industrial, factori de mediu, asocierea cu anumite infecții virale, factori genetici (antecedentele familiale- LLC are una dintre cele mai mari predispoziții moștenite pentru malignități hematologice – aproximativ 10% dintre pacienții care dezvoltă LLC au un istoric familial de boală). Printre simptomele LLC se numără transpirațiile nocturne, anemia, febra, durerea abdominală și pierderea în greutate.